Lito recusado em estudos: por que é tão difícil entrar em tratamentos experimentais?
25/08/2026
(Foto: Reprodução) O ex-piloto e influenciador Lito Sousa, em vídeo publicado em 23 de agosto de 2026.
Reprodução/ Instagram
O influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, teve pedidos de inclusão recusados nos dois estudos experimentais que citou em sua campanha nas redes sociais. A recusa não tem relação com o caso individual dele, mas de como esse tipo de pesquisa é feita.
➡️ Os dois estudos, batizados de ION717 e PRiSM, foram citados por Lito como possíveis caminhos de tratamento. Um é conduzido pela farmacêutica Ionis Pharmaceuticals; o outro, pelo Broad Institute, ligado a Harvard e ao MIT.
O ION717 já estava fechado para voluntários, mesmo assim a família tinha esperanças de que, pelo quadro, ele tivesse a oportunidade. Já o PRiSM tinha aberto vagas em abril e havia chances de ainda não ter completado o quadro de voluntários para receber a substância.
Agora, Mila Seidl, publicou nas redes sociais que as duas instituições responderam, mas negando a inclusão pra receber os tratamentos.
Por que não é tão difícil entrar em um estudo
Antes de um estudo clínico começar, pesquisadores definem, e agências regulatórias aprovam, um protocolo que estabelece exatamente quantas pessoas vão participar, em quais grupos, e sob quais critérios.
Esse número não é uma estimativa flexível — é parte do desenho científico do estudo. Mudar essa fórmula significa, na prática, mudar o próprio experimento muitas vezes. E isso tem implicações com as agências reguladoras.
Depois disso, o paciente ainda precisa preencher uma série de critérios que também são estabelecidos antes do estudo começar.
"O paciente tem que ter todos os critérios de inclusão e de exclusão que já foram aprovados pelas instituições regulatórias para aquele estudo", explica Bruno Solano, médico pesquisador do IDOR Ciência Pioneira e Fiocruz, especialista em terapias avançadas.
Um dos motivos para essa rigidez é a necessidade de rastreabilidade: o número de participantes em cada etapa do estudo é informado às agências regulatórias antes mesmo do início da pesquisa, justamente para que, mais adiante, seja possível auditar e confirmar que tudo foi conduzido conforme planejado. Incluir uma pessoa fora desse desenho compromete essa possibilidade de verificação.
O que é o grupo controle?
Uma das possibilidades dada a Lito é que ele seja incluído no grupo controle do PRiSM. Mas, o que isso significa?
Em estudos clínicos, é comum que parte dos voluntários seja alocada em um chamado grupo controle: participantes que passam pelos mesmos exames e pelo mesmo acompanhamento médico do restante do estudo, mas não recebem a substância experimental em teste.
Esse grupo existe porque, sem ele, seria difícil saber se qualquer melhora ou mudança observada em um paciente é resultado do medicamento ou de outros fatores — a evolução natural da doença, por exemplo, ou até o próprio acompanhamento clínico mais próximo.
Foi nesse grupo que Lito foi aceito no PRiSM. Ele integra o estudo, é acompanhado pela equipe de pesquisa e passa pelos mesmos procedimentos dos demais participantes — mas, por enquanto, não recebe o medicamento em teste.
A esposa, Mila, no entanto, disse que isso implicaria em se manterem nos Estados Unidos sem uma chance de, de fato, ter o tratamento. E, por isso, não seguiriam.
Ele poderia tentar o uso compassivo?
No caso da Ionis Pharmaceuticals, responsável pelo ION717, consta em sua página com o recurso de uso compassivo de drogas em testes, apesar de não haver menção específica para o caso da pesquisa para a doença priônica.
Isso acontece quando um paciente tem acesso a um medicamento que ainda está em testes, mas ele não faz parte deles.
Ter esse tipo de acesso depende de uma série de regras, como avaliação da saúde do paciente, avaliação médica da farmacêutica, autorização das agências sanitárias.
A família de Lito também tentou essa possibilidade e receberam a recusa da farmacêutica que informou não permitir o uso compassivo nesse caso.
Abaixo, o g1 te explica o que são esses tratamentos, como eles funcionam e o que ainda é preciso saber.
O que são os tratamentos experimentais?
🔴 Antes, vale dizer que as duas propostas de tratamento são, na verdade, pesquisas em andamento e em fases iniciais.
As pesquisas miram o mesmo alvo: um gene chamado PRNP, responsável por produzir a proteína príon normal (PrP). Reduzindo a quantidade dessa proteína disponível, é possível reduzir também a matéria-prima que alimenta o acúmulo de proteínas malformadas.
“É um mecanismo feito para funcionar como fechar a torneira do problema. A gente vai impedindo que o ‘tanque’ do cérebro vá recebendo mais dessa proteína e, assim, alimentando esse mecanismo. O resultado esperado disso é frear o avanço da doença”, explica Bruno Solano, médico pesquisador do IDOR Ciência Pioneira e Fiocruz, especialista em terapias avançadas.
O que prevê o ION717
Liderado pela farmacêutica americana Ionis Pharmaceuticals, o ION717 usa uma tecnologia chamada ASO. É uma molécula sintética que funciona como uma "capa": ele se liga ao RNA de PRNP para reduzir a produção e, consequentemente, diminuir a PrP. Sem conseguir agir, esse RNA não vira proteína — ou seja, a produção da proteína príon vai sendo reduzida na origem.
Com isso, o tratamento é como fechar a torneira que alimenta o acúmulo tóxico no cérebro.
O medicamento é aplicado por punção lombar, direto no líquido que banha o cérebro e a medula espinhal, para tentar alcançar o maior número possível de células cerebrais.
➡️ É a pesquisa mais adiantada das duas: o primeiro paciente recebeu o medicamento em janeiro de 2024 e o estudo já foi ampliado. Em março deste ano, a Ionis ampliou o estudo com um novo grupo de cerca de 20 pacientes, depois que dados preliminares mostraram sinais de segurança e indícios de que o remédio está interagindo com o alvo certo.
Isso é um sinal de que a pesquisa está caminhando dentro do esperado, mas ainda não é possível dizer que é segura ou que teve algum achado de eficácia.
O que prevê o PRiSM
O segundo tratamento experimental citado é encabeçado pelo Broad Institute, ligado a Harvard e ao MIT, o PRiSM. Ele mira o mesmo alvo da pesquisa anterior e também tenta fechar a 'torneira' da proteína com problema, mas por outro caminho: usa uma tecnologia chamada siRNA, ou RNA de interferência.
🔴 Em vez de cobrir o RNA do gene PRNP, como faz o ASO, o siRNA funciona como um "GPS": ele se liga a proteínas que passam a caçar e destruir esse RNA dentro da célula, chegando ao mesmo resultado, só que por outra via.
No entanto, essa é uma pesquisa bem mais inicial. Em abril deste ano os pesquisadores abriram a primeira etapa do teste clínico em humanos, a fase 1, para 15 voluntários. A ideia nesta etapa é entender a segurança da substância em humanos.
No registro do teste clínico consta que ainda estão abertas as inscrições. Ou seja, ainda é possível receber pacientes, o que pode sinalizar que ninguém tenha recebido o medicamento.
O g1 entrou em contato com os pesquisadores responsáveis para saber mais detalhes do estudo e as possibilidades de Lito, mas não teve retorno até a publicação.
🔴 Os dois estudos estão em fases bem iniciais e ainda não ficaram provadas a segurança e a eficácia.
O doutor em Engenharia Biomédica e especialista em pesquisa clínica, Daniel Dahis, comenta que talvez um dos maiores desafios seja agir contra o cérebro. Diferente de outros órgãos, o cérebro é protegido por uma espécie de filtro natural. Para além de penetrar essa barreira, a substância ainda vai precisar cobrir uma grande área, já que a doença não é localizada.
“O cérebro é protegido pela barreira hematoencefálica, que dificulta muito a chegada de medicamentos. E a doença priônica não é uma doença localizada em uma região apenas. Ela se espalha por diferentes áreas do órgão. Então, mesmo administrando a substância diretamente no líquido que banha o cérebro e a medula, é preciso que ela se distribua bem e fique ativa por tempo suficiente para alcançar o maior número de células. Isso não é simples”, explica Dahis.
Para Bruno Solano, médico pesquisador do IDOR Ciência Pioneira e Fiocruz, especialista em terapias avançadas, os dois estudos ainda tentam entender qual a dose segura para fechar a torneira sem silenciar a proteína a um nível que isso prejudique o paciente.
“Provavelmente, se você acabar silenciando muito esse gene, você vai ter algum problema, porque a proteína tem uma função importante no organismo. Então, ali você está querendo reduzir a expressão, mas isso vai ter que ser visto através dos testes que ainda estão acontecendo”, explica.
E por que entrar em algo experimental?
O caso de Lito é uma corrida contra o tempo. Quando os primeiros sintomas da Creutzfeldt-Jakob aparecem, a doença já avançou silenciosamente pelo cérebro. O processo de destruição dos neurônios começa muito antes de o paciente perceber qualquer alteração.
Isso significa que, no momento do diagnóstico, o dano já está feito — e a doença segue avançando rápido, sem que exista, hoje, qualquer forma de parar esse processo. No caso de Lito, segundo a esposa, Mila Seidl, ele já teve perda de visão, de mobilidade, depende de cuidador e precisa de home care – cuidados hospitalares em casa.
A proposta das duas terapias é tentar frear o processo a partir do estágio em que a doença estiver no momento da aplicação. Mas não há nada no estudo que demonstre que seja possível regredir a doença.
"A questão que temos aqui é que é uma doença letal e muito rápida. Quando a gente tem uma doença que tem uma evolução clínica inexorável, que hoje não tem cura, na medicina vai ser sempre a análise de risco-benefício", explica o especialista Bruno Solano.
Daniel Dahis, que é especialista em estudos clínicos, com passagem por Harvard, onde um dos estudos está sendo feito, cita que a análise é no risco que a doença oferece ao paciente, diante da possibilidade.
“Há riscos, mas estamos falando de uma pessoa com uma doença grave, rapidamente progressiva e que hoje não tem tratamento capaz de interromper sua evolução. Nesse contexto, a análise de risco-benefício é diferente. A gente pode aceitar um grau maior de incerteza e de risco para testar uma terapia experimental porque também precisa considerar o que provavelmente acontece sem nenhum tratamento. Mas isso não significa aceitar qualquer risco: ele ainda precisa ser justificável e monitorado dentro de critérios éticos e de segurança”, explica.
